Αρχίζει το νέο ερευνητικό έργο EDIT-4-IRON: Τροποποίηση γονιδιώματος για περιοριστική θεραπεία σιδήρου σε κληρονομικά και επίκτητα αιματολογικά νοσήματα

Το Τμήμα Μοριακής Γενετικής Θαλασσαιμίας (ΤΜΓΘ) του Ινστιτούτου Νευρολογίας και Γενετικής Κύπρου (ΙΝΓΚ) ανακοινώνει με υπερηφάνεια την έναρξη του νέου ερευνητικού έργου EDIT-4-IRON: Τροποποίηση γονιδιώματος για περιοριστική θεραπεία σιδήρου σε κληρονομικά και επίκτητα αιματολογικά νοσήματα. Το έργο έχει διάρκεια 36 μήνες και έχει λάβει χρηματοδότηση ύψους €200.000,00 στο πλαίσιο του προγράμματος του Ιδρύματος Έρευνας και Καινοτομίας «RESTART 2016–2020, Διμερείς Συνεργασίες».

Το EDIT-4-IRON είναι ένα διμερές πρόγραμμα Κύπρου-Ισραήλ που αποσκοπεί στην ανάπτυξη νέων συνεργασιών και δικτύωσης μεταξύ υψηλά καταρτισμένων επιστημόνων από το Ισραήλ και την Κύπρο, με στόχο την ενίσχυση της θέσης των δύο χωρών ως κέντρων έρευνας στη γενετική και αιματολογία, καθώς και την ενδυνάμωση της εθνικής και διεθνούς επιστημονικής και ιατρικής τους απήχησης. Από πλευράς Κύπρου, το έργο θα υλοποιηθεί υπό τη διεύθυνση και τον συντονισμό του Δρ Carsten W. Lederer, Διευθυντή του ΤΜΓΘ και Αναπληρωτή Καθηγητή στο ΙΝΓΚ, με πειραματική καθοδήγηση από την αιματολόγο Δρ Παναγιώτα Λ. Παπασάββα και τον εμπειρογνώμονα επεξεργασίας γονιδίων Δρ Πέτρο Πατσαλή. Από πλευράς του Ισραήλ, το έργο διευθύνεται από τον εμπειρογνώμονα επεξεργασίας γονιδίων Δρ Ayal Hendel, Καθηγητή στο πανεπιστήμιο Bar-Ilan (BIU). Και οι δύο εταίροι είναι πρωτοπόροι στους τομείς τους, με το ΙΝΓΚ να αποτελεί κέντρο αναφοράς και καινοτομίας για την έρευνα και τη διάγνωση σπάνιων αναιμιών και άλλων αιματολογικών διαταραχών στην Κύπρο, καθώς και το πρώτο κέντρο της χώρας που δημοσίευσε έρευνες σχετικά με τη γονιδιακή προσθήκη μέσω λεντιιών και τη γονιδιακή επεξεργασία. Από την πλευρά του, το BIU κατέχει πολλά διπλώματα ευρεσιτεχνίας σχετικά με τεχνολογίες επεξεργασίας του γονιδιώματος και την ασφάλειά τους, και ειδικεύεται στην ανάπτυξη προηγμένων φαρμακευτικών προϊόντων θεραπείας για αιματολογικές διαταραχές. Το έργο θα εκπαιδεύσει δύο υποψήφιους διδάκτορες (έναν στην Κύπρο, τον Azzam Mohamed Ahmed Abdelfattah, και έναν στο Ισραήλ) και έναν φοιτητή μεταπτυχιακού επιπέδου (στο Ισραήλ), εστιάζοντας σε τεχνολογίες αιχμής για τη γονιδιακή θεραπεία, προσφέροντάς τους ευκαιρίες για διεθνή δικτύωση και επαγγελματική ανέλιξη.

Ο επιστημονικός στόχος του έργου είναι η ανάπτυξη καινοτόμων στρατηγικών γονιδιακής επεξεργασίας για τη θεραπεία κληρονομικών και επίκτητων αιματολογικών νοσημάτων με διαταραχή του σιδήρου (ΑΝΔΣ) που χαρακτηρίζονται από μη αποδοτική ερυθροποίηση και/ή υπερφόρτωση σιδήρου. Χρησιμοποιώντας τεχνολογίες CRISPR/Cas και επεξεργασίας βάσεων, το EDIT-4-IRON θα στοχεύσει στην απενεργοποίηση γονιδίων, σημαντικών στον μεταβολισμό του σιδήρου, αντιστρέφοντας έτσι το θετικό ισοζύγιο σιδήρου και προσφέροντας θεραπεία σε χιλιάδες ασθενείς που πάσχουν από ΑΝΔΣ παγκοσμίως. Όλες οι υπάρχουσες, αλλά και όλες οι υπό ανάπτυξη σχετικές θεραπείες, είναι βασισμένες σε μικρά μόρια, απαιτούν συνεχή χορήγηση και εμφανίζουν σημαντικές παρενέργειες. Το EDIT-4-IRON θα επικεντρωθεί στην εξαρτώμενη και μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις θαλασσαιμία, στην κληρονομική αιμοχρωμάτωση και στην αληθή πολυκυτταραιμία, ως αντιπροσωπευτικά ΑΝΔΣ. Στο πλαίσιο του έργου, θα γίνει εκτενής αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και ασφάλειας της θεραπείας σε πρωτογενή κύτταρα, κυτταρικές σειρές και ποντικίσια μοντέλα της νόσου. Όπως όλα τα ερευνητικά προγράμματα του ΤΜΓΘ, το EDIT-4-IRON στοχεύει στην ανάπτυξη γνώσεων και μεθόδων προς όφελος των ασθενών στην Κύπρο, βασιζόμενο και σε πρωτογενή δείγματα ασθενών από την Κύπρο για την επίτευξη αυτού του στόχου. Η καινοτόμος προσέγγιση και μεθοδολογία, και η συνεργασία και μεταφορά τεχνογνωσίας μεταξύ πρωτοπόρων ερευνητών από την Κύπρο και το Ισραήλ, θα οδηγήσουν στην αύξηση της ανταγωνιστικότητας των δύο πλευρών στον ταχέως αναπτυσσόμενο τομέα της γονιδιακής επεξεργασίας, και θα προσφέρουν την ευκαιρία μίας ριζικής θεραπευτικής προσέγγισης για τους ασθενείς με ΑΝΔΣ.

Το EDIT-4-IRON ξεκίνησε στις 26 Μαρτίου 2025 με συνάντηση μεταξύ των δύο εταίρων στο έργο, κατά την οποία καθορίστηκε το πλαίσιο συνεργασίας που θα διασφαλίσει την έγκαιρη επίτευξη των στόχων, των οροσήμων και των παραδοτέων του έργου, σύμφωνα με το προγραμματισμένο χρονοδιάγραμμα. 

31 Μαρτίου 2025
Λευκωσία

New “RESTART 2016–2020, Bilateral Collaborations” Program EDIT-4-IRON: Genome Editing for Iron-Restrictive Therapy of Hereditary and Acquired Hematological Disorders

The Molecular Genetics Thalassemia Department (MGTD) of the Cyprus Institute of Neurology & Genetics (CING) proudly announces the start of a new project named EDIT-4-IRON: Genome Editing for Iron-Restrictive Therapy of Hereditary and Acquired Hematological Disorders. This 36-month project is funded with €200,000.00 under the “RESTART 2016–2020, Bilateral Collaborations” program of The Research and Innovation Foundation.

EDIT-4-IRON is a bilateral Cyprus-Israel program that aims to develop new collaborations and networking between highly qualified Israeli and Cypriot scientists, promising to strengthen Cyprus and Israel as hubs for genetic and hematological research and enhance their national impact and standing in the international medical and research community. On the Cypriot side, the project is led and coordinated by Dr. Carsten W. Lederer, Head of the MGTD and Associate Professor at CING, with experimental leads hematologist Dr. Panayiota L Papasavva and gene editing expert Dr. Petros Patsali. On the Israeli side the project is led by gene editing expert Dr. Ayal Hendel, Professor at Bar-Ilan University (BIU). Both partners have a proven track record of innovation in their fields, with CING as the national reference laboratory and innovator for research and diagnosis of rare anemias and other blood disorders in Cyprus and the first in Cyprus to publish research on lentiviral gene addition and gene editing, and with BIU as the holder of several patents related to editing technology, and as innovator in safety assessments of genome editing, and national pioneer in advanced therapy medicinal product development for blood disorders. The project will provide training opportunities in cutting-edge gene therapy technologies, along with international networking and professional advancement opportunities for two PhD students—one in Cyprus (Azzam Mohamed Ahmed Abdelfattah) and one in Israel—as well as one MSc student in Israel. 

The EDIT-4-IRON project’s scientific objective is to establish innovative genome editing strategies targeting genes implicated in iron metabolism, to address inherited and acquired iron-related hematological disorders (IHDs) characterized by ineffective erythropoiesis and/or iron overload. While current small-molecule-based therapies targeting iron metabolism show promise, they require lifelong administration and pose significant side effects. EDIT-4-IRON aims to revolutionize IHD treatment by utilizing clustered regularly-interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/Cas and base editor technology to create gene knockouts, inducing an iron restrictive status that could benefit thousands of patients worldwide. Focusing on transfusion-dependent β-thalassemia, non-transfusion-dependent thalassemias, hereditary hemochromatosis, and polycythemia vera, EDIT-4-IRON will comprehensively assess therapeutic efficacy and safety at the ex vivo and in vivo level, employing primary cells, relevant cell lines and murine disease models. As all research projects of the MGT department, EDIT-4-IRON seeks to develop knowledge and methods of benefit to patients in Cyprus, and in this case will also rely on primary samples from patients in Cyprus to achieve this aim.

The EDIT-4-IRON project commenced on May 26th, 2025, with a kick-off meeting between the two partners, in which the collaboration framework for achieving the project’s objectives, milestones, and deliverables within the planned timeframe was discussed and defined. 

31 March 2025
Nicosia