Clinical Trials

Το Ινστιτούτο Νευρολογίας & Γενετικής Κύπρου (ΙΝΓΚ) διεξάγει κλινική δοκιμή για την ιδιοπαθή φλεγμονώδη μυοπάθεια (μυοσίτιδα). Αυτή η μελέτη τιτλοφορείται «Alkivia» και έχει σχεδιαστεί για να αξιολογήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του «Efgartigimod», ενός ερευνητικού φαρμακευτικού προϊόντος, για τη θεραπεία ενηλίκων που έχουν διαγνωστεί με έναν από τους ακόλουθους υποτύπους μυοσίτιδας: δερματομυοσίτιδα, ανοσοδιαμεσολαβούμενη νεκρωτική μυοπάθεια, ή πολυμυοσίτιδα.

Σχετικά με τη μυοσίτιδα
Η μυοσίτιδα είναι μια ομάδα σπάνιων ασθενειών που οδηγούν σε εξουθενωτική μυϊκή αδυναμία, η οποία μπορεί να επηρεάσει την ικανότητα ενός ατόμου να ασχολείται με καθημερινές δραστηριότητες. Πρόκειται για αυτοάνοσες διαταραχές που σημαίνει ότι το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού, το οποίο κανονικά καταπολεμά τις λοιμώξεις, είναι λανθασμένα προσανατολισμένο. Έτσι, αρχίζει να επιτίθεται στους φυσιολογικούς, υγιείς ιστούς του ίδιου του σώματος.

Η μυοσίτιδα περιλαμβάνει αυτοάνοσες διαταραχές όπως η νεανική δερματομυοσίτιδα, η δερματομυοσίτιδα των ενηλίκων, η πολυμυοσίτιδα (συμπεριλαμβανομένου του συνδρόμου αντισυνθετάσης) και η αυτοάνοση νεκρωτική μυοπάθεια. Αυτές οι νόσοι, που μερικές φορές αναφέρονται συλλογικά ως ιδιοπαθής φλεγμονώδης μυοπάθεια ή απλώς μυοσίτιδα, μπορούν να επηρεάσουν πολλαπλές μυϊκές ομάδες, το δέρμα και εσωτερικά όργανα. Επειδή η μυοσίτιδα είναι τόσο σπάνια, είναι επίσης δύσκολο να διεξαχθεί επαρκής έρευνα για τη δοκιμή νέων θεραπειών.

Επί του παρόντος δεν υπάρχει θεραπεία για τη μυοσίτιδα. Η μελέτη Alkivia έχει σχεδιαστεί για να μελετήσει την αυτοάνοση συνιστώσα της νόσου, η οποία προκαλεί τη φλεγμονώδη απόκριση.

Σχετικά με τη μελέτη
Η μελέτη Alkivia έχει σχεδιαστεί για να αξιολογήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του υπό έρευνα φαρμάκου της μελέτης, σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο για τη θεραπεία ενηλίκων που ζουν με ενεργό μυοσίτιδα.

Οι συμμετέχοντες που θα ενταχθούν στη μελέτη θα εκχωρηθούν τυχαία μέσω υπολογιστή, για να λάβουν είτε το υπό έρευνα φάρμακο της μελέτης, είτε εικονικό φάρμακο. Οι μισοί από τους συμμετέχοντες θα εκχωρηθούν για να λάβουν το υπό έρευνα φάρμακο της μελέτης και οι άλλοι μισοί θα λάβουν εικονικό φάρμακο.

Η μελέτη είναι τυφλοποιημένη, το οποίο σημαίνει ότι ούτε ο συμμετέχων στη μελέτη ούτε η ομάδα της μελέτης θα γνωρίζουν εάν ο συμμετέχων στη μελέτη λαμβάνει το υπό έρευνα φάρμακο της μελέτης ή εικονικό φάρμακο.

Δεδομένου ότι αυτό το υπό έρευνα φάρμακο της μελέτης δεν έχει μελετηθεί ποτέ σε ασθενείς με μυοσίτιδα, είναι σημαντικό οι συμμετέχοντες να συζητήσουν τα πιθανά οφέλη και τους κινδύνους της μελέτης με τον γιατρό τους.

Όσοι επιλέξουν να συμμετάσχουν, θα κληθούν να διαβάσουν προσεκτικά και να υπογράψουν ένα έγγραφο συναίνεσης κατόπιν ενημέρωσης, το οποίο παρέχει πληροφορίες σχετικά με το τι μπορούν να περιμένουν οι συμμετέχοντες, καθώς και τα πιθανά οφέλη και τους κινδύνους από τη συμμετοχή.

Σχεδιασμός της μελέτης
Κατά τη διάρκεια της μελέτης Alkivia, οι αξιολογήσεις θα διεξάγονται στο κέντρο της ερευνητικής μελέτης σε προγραμματισμένες επισκέψεις. Το υπό έρευνα φάρμακο της μελέτης θα χορηγείται στις ίδιες επισκέψεις στο κέντρο και μεταξύ των επισκέψεων στο σπίτι των συμμετεχόντων (εάν είναι εφικτό). Όλοι οι συμμετέχοντες και οι φροντιστές τους θα έχουν την ευκαιρία να λάβουν εκπαίδευση σχετικά με τη χορήγηση του υπό έρευνα φαρμάκου της μελέτης.

Η μελέτη θα αποτελείται από 3 μέρη: 
•    Περίοδος προκαταρκτικού ελέγχου (έως 6 εβδομάδες): Η ομάδα της μελέτης θα καθορίσει την επιλεξιμότητα του ασθενούς για συμμετοχή.
•    Περίοδος θεραπείας (24 εβδομάδες για τη φάση 2 ή 52 εβδομάδες για τη φάση 3): Οι συμμετέχοντες θα λαμβάνουν εβδομαδιαίες δόσεις, είτε του υπό έρευνα φαρμάκου της μελέτης είτε εικονικού φαρμάκου επιπλέον της τρέχουσας θεραπείας τους.
•    Τέλος θεραπείας: Οι συμμετέχοντες μπορούν είτε:
o    Να εισαχθούν σε μια περίοδο παρακολούθησης της ασφάλειας 56 ημερών ΕΙΤΕ
o    Να ενταχθούν σε μια μελέτη επέκτασης ανοικτής επισήμανσης ενός έτους, κατά τη διάρκεια της οποίας όλοι οι συμμετέχοντες μπορούν να λαμβάνουν το υπό έρευνα φάρμακο της μελέτης.

Στο πλαίσιο των μέτρων ασφαλείας της μελέτης, όλοι οι συμμετέχοντες θα παρακολουθούνται και θα υποστηρίζονται από την ομάδα της μελέτης. Μέρος αυτής της διαδικασίας θα περιλαμβάνει μια σειρά από ερωτήσεις υγείας, κλινικές εξετάσεις και εξετάσεις αίματος και ούρων.

Για να πληροίτε τις προϋποθέσεις για αυτή τη μελέτη, πρέπει να: 
•    Είστε ηλικίας 18 ετών και άνω.
•    Έχετε κλινική διάγνωση μυοσίτιδας, όπως δερματομυοσίτιδα, νεκρωτική αυτοάνοση μυοπάθεια ή ανοσοδιαμεσολαβούμενη νεκρωτική μυοπάθεια, πολυμυοσίτιδα και σύνδρομο αντισυνθετάσης.
•    Λαμβάνετε επί του παρόντος θεραπεία για μυοσίτιδα  από του στόματος κορτικοστεροειδή, ανθελονοσιακά ή ανοσοκατασταλτικά.
•    Πληροίτε πρόσθετες απαιτήσεις επιλεξιμότητας.

Δεν θα υπάρξουν δαπάνες που σχετίζονται με τη μελέτη για τους συμμετέχοντες σε αυτή. Δεν θα πληρωθείτε για τη συμμετοχή σας σε αυτή τη μελέτη, αλλά μπορεί να αποζημιωθείτε για τις μετακινήσεις που σχετίζονται με τη μελέτη κατόπιν αιτήματος.

Πώς να Εμπλακείτε
Εάν ενδιαφέρεστε να συμμετάσχετε σε αυτή κλινική δοκιμή στο ΙΝΓΚ, μιλήστε με τον γιατρό που σας παρακολουθεί στο ΙΝΓΚ ή επικοινωνήστε απευθείας μαζί μας.

Οι πληροφορίες λήφθηκαν από την πύλη μελέτης «Alkivia».

Μονάδα Κλινικών Δοκιμών
Ινστιτούτο Νευρολογίας & Γενετικής Κύπρου