Clinical Trials

Το Ινστιτούτο Νευρολογίας και Γενετικής Κύπρου (ΙΝΓΚ) συμμετέχει σε κλινική δοκιμή για ασθενείς με γενικευμένη Myasthenia Gravis (gMG) οι οποίοι είναι οροαρνητικοί για το αντίσωμα του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChRAb). Αυτή η μελέτη τιτλοφορείται «ADAPT SERON» και έχει σχεδιαστεί για να αξιολογήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του «Efgartigimod», ενός ερευνητικού φαρμακευτικού προϊόντος, για τη θεραπεία του οροαρνητικού AChRAb-gMG. Το «Efgartigimod» έχει ήδη εγκριθεί εμπορικά για AChRAb οροθετικούς ασθενείς με gMG και επί του παρόντος χρησιμοποιείται στην κλινική. Δεδομένου ότι η αποτελεσματικότητα του «Efgartigimod» σε AChRAb οροαρνητικούς ασθενείς δεν έχει ακόμη αποδειχθεί, η δοκιμή «ADAPT SERON» στοχεύει να καλύψει αυτό το κενό.

Πληροφορίες για την οροαρνητική για αντισώματα AChR γενικευμένη Myasthenia Gravis 

Με τη γενικευμένη Myasthenia Gravis (gMG), το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται κατά λάθος στη σύνδεση νεύρων-μυών. Τα άτομα που ζουν με αυτή την πάθηση εμφανίζουν συμπτώματα όπως μυϊκή αδυναμία, κόπωση ή δυσκολία στον έλεγχο των μυών τους, συμπτώματα που μπορούν να γίνουν εξαντλητικά και δυνητικά απειλητικά για τη ζωή. 

Η οροαρνητική για αντισώματα (Ab) υποδοχέας ακετυλοχολίνης (AChR) γενικευμένη Myasthenia Gravis (αρνητική για AChRAb gMG) είναι μια υπο-ομάδα της gMG. Περίπου το 20% των ατόμων εμφανίζουν gMG που είναι αρνητική για AChRAb, ένας πληθυσμός ασθενών που περιλαμβάνει ασθενείς με ειδική για τους μύες κινάση (MuSK)-Ab, πρωτεΐνη σχετιζόμενη με τον υποδοχέα λιποπρωτεϊνης 4 (LRP4)-Ab και με gMG χωρίς αναγνωρίσιμα αυτοαντισώματα. 

Τα σχέδια θεραπείας για τη διαχείριση των συμπτωμάτων μπορεί να περιλαμβάνουν φάρμακα που βοηθούν στη βελτίωση της επικοινωνίας μεταξύ των νεύρων και των μυών, προσαρμογές στον τρόπο ζωής ή, σε ορισμένες περιπτώσεις, χειρουργική επέμβαση. Με την κατάλληλη φροντίδα και υποστήριξη, τα άτομα με αρνητική για AChRAb gMG μπορούν να ζήσουν ικανοποιητική ζωή και να βρουν τρόπους να διαχειριστούν τα συμπτώματά τους και να βελτιώσουν την ποιότητα ζωής τους.

Σχετικά με τη μελέτη ADAPT SERON

Η μελέτη ADAPT SERON έχει σχεδιαστεί για να αξιολογήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα ενός υπό έρευνα φαρμάκου σε σύγκριση με ένα εικονικό (placebo) φάρμακο, για τη θεραπεία ενηλίκων που ζουν με αρνητική για AChRAb gMG. 

Ένα εικονικό φάρμακο δεν περιέχει δραστική ουσία και χρησιμοποιείται για τη σύγκριση των επιδράσεων του υπό έρευνα φαρμάκου της μελέτης. Το εικονικό φάρμακο θα μοιάζει ακριβώς με το υπό έρευνα φάρμακο της μελέτης και θα χορηγείται με τον ίδιο τρόπο για να διασφαλιστεί ότι κανένας, ούτε καν ο γιατρός της μελέτης, δεν θα γνωρίζει ποιο φάρμακο έχει εκχωρηθεί σε ποιον. Σε περίπτωση έκτακτης ανάγκης, ο συμμετέχων θα λάβει ιατρική φροντίδα και, εάν κριθεί ότι είναι προς όφελός του, ο θεράπων γιατρός θα είναι σε θέση να προσδιορίσει γρήγορα εάν ο ασθενής έλαβε το υπό έρευνα φάρμακο της μελέτης ή το εικονικό φάρμακο. 

Για τη μελέτη ADAPT SERON θα στρατολογηθούν περίπου 110 συμμετέχοντες. Κατά το πρώτο στάδιο της μελέτης, θα εκχωρηθεί τυχαία στους συμμετέχοντες είτε το υπό έρευνα φάρμακο της μελέτης είτε το εικονικό φάρμακο. Στο δεύτερο στάδιο, όλοι οι συμμετέχοντες θα λάβουν το υπό έρευνα φάρμακο της μελέτης. 

Η συμμετοχή στη μελέτη ADAPT SERON θα διαρκέσει περίπου δύο έτη και περιλαμβάνει: 

• Περίοδο διαλογής: Έως και πέντε εβδομάδες 
• Μέρος Α: Θεραπεία τριών εβδομάδων (4 εγχύσεις) με το υπό έρευνα φάρμακο της μελέτης ή το εικονικό φάρμακο συν πέντε εβδομάδες παρακολούθησης 
• Μέρος Β: Θεραπεία έως και δύο ετών με το υπό έρευνα φάρμακο της μελέτης 

Στο Μέρος Α, στους μισούς συμμετέχοντες θα εκχωρηθεί το υπό έρευνα φάρμακο της μελέτης και στους άλλους μισούς το εικονικό φάρμακο. Στο Μέρος Β της μελέτης, σε όλους τους συμμετέχοντες θα εκχωρηθεί το υπό έρευνα φάρμακο της μελέτης. Τόσο το υπό έρευνα φάρμακο της μελέτης όσο και το εικονικό φάρμακο χορηγούνται μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης (σε φλέβα του βραχίονα). Στο πλαίσιο των μέτρων ασφαλείας της μελέτης, όλοι οι συμμετέχοντες θα παρακολουθούνται και θα υποστηρίζονται από την ομάδα της μελέτης. Μέρος αυτής της διαδικασίας θα περιλαμβάνει μια σειρά ερωτήσεων που αφορούν την υγεία, κλινικών εξετάσεων, εξετάσεων αίματος και ούρων.

Πληροφορίες για την κλινική έρευνα

Οι κλινικές μελέτες, που ονομάζονται επίσης κλινικές δοκιμές, συλλέγουν δεδομένα για τη διερεύνηση πιθανών θεραπειών για μια νόσο. Το προσωπικό της μελέτης παρακολουθεί τους κινδύνους καθώς και τα πιθανά οφέλη, διατηρώντας ως πρωταρχικό σκοπό την ευημερία των συμμετεχόντων. Ανεξαρτήτως του εάν οι συμμετέχοντες επωφεληθούν ή όχι άμεσα από τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης, οι πληροφορίες που θα συλλεχθούν θα μπορούν να βοηθήσουν άλλους και να συμβάλουν στην επιστημονική γνώση. Η συμμετοχή ατόμων σε κλινικές μελέτες, είναι ζωτικής σημασίας για τη διαδικασία βελτίωσης της ιατρικής περίθαλψης.

Τι άλλο θα πρέπει να γνωρίζω; 

• Η συμμετοχή σε μια κλινική μελέτη είναι εντελώς εθελοντική. Μπορείτε να αποχωρήσετε οποιαδήποτε στιγμή για οποιονδήποτε λόγο. 
• Οι θεραπείες και οι αξιολογήσεις που σχετίζονται με τη μελέτη παρέχονται δωρεάν. 
• Οι συμμετέχοντες δεν πληρώνονται για να λάβουν μέρος σε αυτή τη μελέτη, ωστόσο ενδέχεται να αποζημιωθούν για εύλογα έξοδα που σχετίζονται με τη μελέτη (π.χ. γεύματα).
• Μπορεί να παρασχεθούν υπηρεσίες διευθέτησης μετακινήσεων χωρίς προσωπικά έξοδα για τον συμμετέχοντα. 
• Για να συμμετάσχουν στη μελέτη, θα ζητηθεί από τους συμμετέχοντες αφού ενημερωθούν, να εξετάσουν και να υπογράψουν το έγγραφο συναίνεσης. 
• Είναι σημαντικό να συζητήσετε με τον γιατρό σας τα πιθανά οφέλη και τους κινδύνους της μελέτης. 
• Η ομάδα μελέτης χρησιμοποιεί μέτρα ασφαλείας ώστε να προστατεύονται οι προσωπικές πληροφορίες από απώλεια, χρήση, τροποποίηση, κοινοποίηση ή πρόσβαση σε αυτές με μη εξουσιοδοτημένο τρόπο. 

Οι πληροφορίες λήφθηκαν από το φυλλάδιο ασθενών «ADAPT SERON».
Για να μάθετε περισσότερα για τη μελέτη, επισκεφθείτε τον ιστότοπο: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06298552
Για να μάθετε περισσότερα για τον χορηγό αυτής της μελέτης, επισκεφθείτε τον ιστότοπο: www.argenx.com

Μονάδα Κλινικών Δοκιμών Ινστιτούτο Νευρολογίας & Γενετικής Κύπρου